Estudios de vida real (Real-World Evidence) de los medicamentos en el Sistema Nacional de Salud: ¿Por qué son necesarios
Durante muchos años, y debido al movimiento de la medicina basada en la evidencia, las decisiones terapéuticas en el Sistema Nacional de Salud (SNS) se han basado, básicamente, en los datos proporcionados por los ensayos clínicos comparativos (ECC), sin haberse tenido en cuenta las evidencias aportadas por los estudios destinados a conocer los resultados en salud que producen los medicamentos en el mundo real.
Los ECC siguen siendo los diseños metodológicos con una mayor calidad y credibilidad a la hora de demostrar la eficacia y seguridad de un nuevo medicamento, ya que presentan una elevada validez interna y precisión, pero con una baja validez externa, esto es, poder generalizar sus resultados a todo tipo de pacientes. Esto es debido a los criterios restrictivos en la selección de los pacientes que van a participar en los ECC ya que no se suele incluir a pacientes ancianos, niños o embarazadas, ni pacientes polimedicados o pluripatológicos. Por este motivo, con los resultados de los ECC es difícil poder estimar cual va a ser el comportamiento de los nuevos medicamentos en la vida real, cuando se prescriban a todo tipo de pacientes (1).
En esta situación, desde hace tiempo se ha visto la necesidad de poner en práctica la medicina basada en datos de vida real, si se quiere tomar decisiones terapéuticas que generen mejores resultados en salud en los pacientes y que incrementen la calidad asistencial del SNS, para lo que es imprescindible realizar estudios de vida real donde se evalúe la efectividad clínica, la calidad de vida y el nivel de satisfacción de los pacientes, su grado de cumplimiento terapéutico y persistencia y el nivel de eficiencia de los medicamentos con costes reales (2).
Para la realización de los estudios de vida real se puede emplear distintas metodologías, tales como los ensayos clínicos pragmáticos, los registros médicos que emplean metodología de los estudios de cohortes observacionales prospectivos, los diseños observacionales (prospectivos y retrospectivos) a través de bases de datos administrativos y de la historia clínica informatizada de los pacientes, así como las encuentras de salud, donde se pregunta directamente a los pacientes sobre diferentes aspectos de su salud (3).
Es necesario invertir recursos dentro del SNS para obtener datos de vida real que sean de suficiente calidad metodológica y creíbles para los profesionales sanitarios y otros agentes decisores, para lo que es imprescindible que se homogenicen las historias clínicas electrónicas en los diferentes servicios regionales de salud, de tal forma que se puedan analizar todos los datos existentes dentro de las historias clínicas de los pacientes (4). Lograr que en nuestro SNS se implante la cultura de la búsqueda de datos de vida real de los medicamentos es una labor conjunta de todos los agentes implicados
en el mismo: gestores, clínicos, farmacéuticos, etc., y es algo que no se puede demorar más. Los grandes beneficiados van a ser los pacientes, ya que se tomarán las mejores decisiones terapéuticas y se incrementará su calidad de vida y el propio SNS, ya que se reducirán los costes sanitarios derivados de un mejor control de los pacientes y se elevará su calidad asistencial (5).
Bibliografía
1.- Rothwell PM. External validity of randomized controlled trials: “to whom do the results of this trial apply? Lancet 2005; 365: 82-93
2.- Soto J. Conocimiento de los resultados en salud generados por los medicamentos en el mundo real (Real-World Evidence): ¿moda pasajera o necesidad real? Med Clin (Barc) 2015; 145: 535-538
3.- Berger ML, Sox H, Willke RJ, et al. Good practices for real-world data studies of treatment and/or comparative effectiveness: recommendations from the joint ISPOR-ISPE special task on real-world evidence in health care decision making. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2017; 26: 1033-1039
4.- Di Maio M, Perrone F, Conte P. Real-world evidence in oncology: opportunities and limitations. Oncologist 2020; 25: e746-e752
5.- Roberts MH, Ferguson GT. Real-world evidence: bridging gaps in evidence to guide payer decisions. Pharmacoecon Open 2021; 5: 3-1